Maladie des os de verre : un espoir de traitement avant la naissance

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Un essai européen va démarrer début 2016. Il s’agit d’injecter des cellules souches à des fœtus porteurs d’une maladie génétique grave : l’ostéogénèse imparfaite, plus connue sous le nom de maladie des os de verre. Une première !

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L’ostéogénèse imparfaite, communément appelée « maladie des os de verre », a été portée à la connaissance du grand public grâce au film de Night Shyamalan, Incassable, avec Bruce Willis et Samuel L. Jackson.

Une maladie rare sans traitement curatif

Cette maladie génétique rare touche une personne sur 10 000 à 20 000, en France. Elle se caractérise par des fractures spontanées, extrêmement douloureuses, dues à une faible densité des os.

Il n’existe pour l’instant aucun traitement curatif. Les patients prennent des biphosphonates, de la vitamine D et du calcium pour renforcer leurs os. Et leur vie est ponctuée d’interventions chirurgicales pour réduire les fractures.

 

Une greffe de cellules souches

Mais un essai clinique européen pourrait changer la donne. Dans un communiqué de presse du 12 octobre 2015, le Great Ormond Street Hospital de Londres a annoncé que, début 2016, ses équipes allaient tenter une greffe de cellules souches fœtales sur des bébés atteints d’ostéogénèse imparfaite, in utero. Les injections seront poursuivies tous les six mois, pendant deux ans après la naissance de l’enfant.

Ces cellules souches d’origine fœtale sont susceptibles de stimuler la production de collagène, une protéine impliquée dans la fabrication de l’os et d’autres tissus de l’organisme. Des études préliminaires menées par l’Institut Karolinska de Suède ont montré, chez la souris, une réduction du nombre de fractures et un soulagement des symptômes.

On espère, évidemment, qu’il en sera de même chez les bébés ainsi soignés. Dans un premier temps, quinze petits patients vont recevoir ces injections dans le ventre de leur mère. Ils seront comparés à quinze autres enfants qui ne seront traités qu’après la naissance.

SOURCE : santemagazine.fr

 

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